محققان با استفاده از فناوری ویرایش ژن CRISPR موفق به فعال‌سازی ژن‌های خاموش شدند.
به گزارش تکناک، این روش نوین می‌تواند انقلابی در درمان بیماری‌های ژنتیکی، به‌ویژه تالاسمی و کم‌خونی داسی‌شکل ایجاد کند.
این پژوهش به صورت مشترک بین مؤسسه Hubrecht، دانشگاه پزشکی Erasmus MC و مؤسسه Sanquin در هلند انجام شد. محققان به‌جای وارد کردن ژن‌های جدید، فاصله میان ژن خاموش و تقویت‌کننده (enhancer) آن را کاهش دادند تا ژن دوباره فعال شود. این روش با نام «حذف برای جذب» (Delete-to-Recruit) شناخته می‌شود.
فهرست مطالب
حذف DNA برای فعال‌سازی ژن‌های خاموش
در این روش، بخشی از DNA که میان ژن و تقویت‌کننده قرار دارد، با استفاده از فناوری CRISPR-Cas9 بریده می‌شود. این برش باعث نزدیک‌تر شدن فیزیکی تقویت‌کننده به ژن و در نتیجه فعال شدن آن می‌شود.
آنا-کارینا فِلدر، یکی از پژوهشگران اصلی این مطالعه توضیح داد: «ما در این مطالعه توانستیم ژن‌های جنینی هموگلوبین را در سلول‌های بالغ دوباره فعال کنیم، بدون اینکه ژن جدیدی وارد بدن شود.»
امیدی تازه برای بیماران تالاسمی و کم‌خونی داسی‌شکل
در این دو بیماری ارثی، ژن هموگلوبین بالغ به‌درستی عمل نمی‌کند و در نتیجه، گلبول‌های قرمز کارایی خود را از دست می‌دهند. با این روش جدید، ژن هموگلوبین جنینی که پس از تولد به طور طبیعی غیرفعال شده است، دوباره فعال می‌شود و نقش یک موتور پشتیبان را ایفا می‌کند.
فلدر در ادامه بیان کرد: «در این بیماران، ژن اصلی معیوب است، اما ژن جنینی می‌تواند جایگزین مناسبی باشد. با فعال کردن آن، می‌توانیم گلبول‌های قرمز را دوباره قدرت ببخشیم.»
نتایج امیدوارکننده فعال‌سازی ژن‌های خاموش
این روش در آزمایش‌ها روی سلول‌های بنیادی خونی از اهداکنندگان سالم و بیماران مبتلا نیز موفق بوده است. از آنجا که سلول‌های بنیادی تولیدکننده اصلی گلبول‌های قرمز هستند، فعال‌سازی ژن جنینی در این سلول‌ها می‌تواند اثرات درمانی پایداری ایجاد کند.
افق‌های جدید فراتر از بیماری‌های خونی
به گفته محققان، این روش تنها به بیماری‌های خونی محدود نمی‌شود و می‌توان از آن برای فعال‌سازی ژن‌های پشتیبان در دیگر بیماری‌های ژنتیکی نیز بهره برد. مزیت مهم این روش در مقایسه با ژن‌درمانی‌های رایج، عدم نیاز به وارد کردن ژن خارجی و کاهش خطرات جانبی آنها است.
درمانی مقرون‌به‌صرفه و ایمن‌تر
در حالی که ژن‌درمانی‌های فعلی مانند درمان تأییدشده سال ۲۰۲۴ در اروپا بسیار پرهزینه هستند و گاهی ممکن است ژن‌های دیگر را نیز تحت تأثیر قرار دهند، روش «حذف برای جذب» با هزینه کمتر و دقت بیشتر، می‌تواند جایگزین مناسبی باشد.
